HLB파나진이 PNA(인공 핵산) 원천기술을 기반으로 한 '항체-올리고뉴클레오타이드접합체(AOC)' 신약 개발을 본격 추진한다. 정밀 분자진단 기술을 축적해 온 HLB파나진이 치료제 영역으로 사업을 확장하며, 중장기 성장 동력 확보에 나서는 행보다.

이번 신약 개발 추진은 HLB파나진이 보유한 PNA 기반 핵산 치료제 후보물질과, 파트너사의 항체-링커 접합기술을 결합해 차세대 AOC 신약 후보물질을 개발하는 것이 핵심이다.

AOC는 '항체–링커–페이로드'로 구성된 항체약물접합체(ADC)의 기본 구조를 바탕으로, 세포독성 약물 대신 유전자(DNA 또는 RNA) 단계에서의 기능을 조절하는 핵산 치료제를 페이로드로 결합한 방식이다. 항체의 정밀한 표적 전달 능력은 유지하면서 유전자 발현 단계를 직접 조절할 수 있어, 치료 가능 범위를 넓히고 독성 부담은 줄일 수 있는 차세대 치료 방식으로 주목받고 있다.

다만, 핵산 페이로드 자체가 세포투과성이 낮은 경우가 많고, 항체를 통해 세포 유입까지는 가능해지더라도 엔도좀(endosome)에 갇혀 작동 지점까지 도달하지 못하거나, 분해효소에 의해 분해될 수 있는 등 AOC 개발의 난이도를 높이는 요인들이 아직 존재한다.

HLB파나진은 AOC의 페이로드로 PNA를 채택해 차별화를 꾀하고 있다. PNA는 구조적으로 분해에 강하고 표적 결합 정확도가 높아, 항체와 결합돼 세포 내부로 전달된 이후에도 핵산 분해효소에 의해 분해되지 않고 작동 지점까지 정확히 도달된다. 즉, 핵산 페이로드로서 높은 안정성과 결합 정밀성을 유지할 수 있다는 강점을 지닌다.

회사는 PNA 기반 AOC의 적용 가능성을 검증하기 위한 첫 적응증으로 ‘듀센 근이영양증(DMD)’을 선정했다. DMD는 유전자 결함으로 인해 발생하는 질환으로, 핵산 치료제와 항체를 활용한 전달 전략에 대한 연구가 활발히 진행돼 왔다. 회사는 이러한 선행 연구 축적을 바탕으로, PNA를 페이로드로 한 AOC 구조에서도 유사한 전달 효과와 치료 가능성을 확인한다는 계획이다.

장인근 HLB파나진 대표이사는 “PNA 원천기술을 바탕으로 AOC 신약 개발에 본격 나서며 치료제 영역으로 사업을 확장하게 됐다”며 “차세대 정밀 치료 분야에서 경쟁력 있는 후보물질을 확보해 중장기 성장 동력을 만들어 나가겠다”고 말했다.