유한양행(대표이사 조욱제)이 이탈리아에서 열린 제3회 고셔병 국제 워킹그룹(I IWGGD) 심포지엄 2026에서 고셔병 치료제로 개발 중인 글루코실세라마이드 합성효소(GCS) 억제제 YH35995의 임상 1상 단회투여 결과를 구연 발표했습니다. 

이번 구연발표에서는 건강한 성인 남성을 대상으로 한 First-in-Human(FIH) 임상 1상 단회투여(Single Ascending Dose, SAD) 파트를 중심으로 안전성, 내약성, 약동학(PK), 약력학(PD) 결과를 공유했습니다. 해당 임상은 무작위배정, 이중눈가림, 위약대조 설계로 수행됐습니다. 

김열홍 유한양행 R&D 총괄 사장은 “이번 발표는 고셔병 환자, 특히 신경병증성 고셔병 환자들의 미충족 의료 수요 해소를 위한 새로운 치료 옵션 가능성을 확인한 중요한 성과”라며 “앞으로도 글로벌 전문가 및 환우회와 적극적으로 소통하고, 각국 규제기관과의 긴밀한 협력을 통해 임상 개발 속도를 높여 환자분들께 실질적인 치료 대안을 제공할 수 있도록 최선을 다하겠다”고 말했습니다.