젬백스앤카엘(이하 젬백스)의 진행성핵상마비(progressive supranuclear palsy, 이하 PSP) 치료제 ‘GV1001’이 유럽의약품청(EMA)으로부터 희귀의약품(Orphan Medicinal Products, OMP) 지정을 받았다고 29일 밝혔다.

이달 초 미국 FDA로부터 희귀의약품과 패스트트랙을 지정 받은 데 이어 유럽에서도 희귀의약품 지정이라는 낭보가 이어진 것이다.

이로써 GV1001은 미국, 유럽, 한국 등 주요 신약 개발 규제기관에서 모두 희귀의약품 지정을 받아 각각의 개발 혜택을 모두 적용받게 됐다.

EMA는 유럽 내 5만 명 이하 환자에게 발생하는 희귀질환의 치료제 개발에 대해 ▲과학적 조언 및 개발 지원 ▲허가 신청, 과학적 자문 등에 대한 수수료 감면 또는 면제 ▲시판 후 10년간 시장 독점권 부여 등의 혜택을 제공한다.

젬백스는 앞서 FDA 희귀의약품 지정으로 미국에서 시판 후 7년간 시장 독점권 부여, 임상 비용 최대 25% 세액 공제 등의 혜택을 확보한 바 있으며, 지난 7일에는 FDA의 패스트트랙 지정까지 획득하여 향후 PSP 치료제의 임상 개발과 승인 절차가 한층 더 가속화될 것으로 기대된다.

젬백스는 희귀의약품 및 패스트트랙 지정에 따른 혜택 및 지원을 바탕으로 글로벌 3상 임상시험 추진에 더 박차를 가한다는 계획이다.

젬백스 관계자는 “세계 의약품 시장에서 가장 영향력이 큰 미국과 유럽에서 모두 희귀의약품 지정을 받으면서 치료제 개발 가능성과 필요성을 모두 인정받았다”라며, “다양한 혜택을 활용한 글로벌 임상시험을 조속히 추진하여 PSP 환자들에게 새로운 치료 옵션을 제공할 수 있도록 최선을 다하겠다”라고 전했다.

젬백스는 지난해 완료한 국내 최초 PSP 2상 임상시험에서 내약성 및 질환의 진행을 늦추는 경향성을 확인한 바 있다. 현재는 국내 2상 임상시험(6개월 투약 완료)에 더해 12개월 연장 임상시험을 순조롭게 진행 중이다.