젬백스앤카엘이 진행성핵상마비(PSP) 환자를 대상으로 한 연장 임상시험 중간 분석에서 통계적으로 유의한 효과를 확인했다고 18일 밝혔다.

이번 분석은 선행 임상 6개월과 연장 임상 12개월을 포함한 총 48주 차 GV1001 투약 결과를 기반으로 진행됐다. 특히 인지기능(mentation)과 안구운동(Ocular Motor) 등 일부 서브도메인 평가지표에서 증상이 유지 또는 개선됐고, 선행 임상에서 진행한 바이오마커 분석 결과 주요 신경퇴행성질환 지표에서도 일관성 있는 경향이 나타났다.

중간 분석 결과, 저용량(0.56mg)군 PSP-RS 유형 환자의 PSP 등급 척도(PSP-rating scale) 총점 변화량은 48주 차 기준 MMRM 최소자승평균(LS mean) 4.37점 악화, T-검정 평균 분석에서는 2.89점 악화에 그쳤다. 이는 외부 대조군 위약군 평균 악화치(9.9010.90점)와 비교할 때 통계적으로 유의한 차이(p-value 0.0130.030)를 보였다. 논문 4편을 통합한 분석에서도 p-value 0.0001 미만으로 유의성이 확인됐다.

또한 저용량군에서 48주 차 기준 점수 유지·개선 환자 비율(responder rate)은 56%로 나타났다. 서브도메인 평가에서는 인지기능이 베이스라인 대비 0.22점 개선, 안구운동은 변화가 없었다. 이번 분석에서도 약물 관련 이상반응은 나타나지 않아 안전성이 확인됐다.

바이오마커 분석에서는 NfL(Neurofilament Light Chain)과 GFAP(Glial Fibrillary Acidic Protein) 혈장 내 악화 폭이 저용량군에서 감소하는 경향을 보이며, 임상 척도 분석과 상충되지 않았다.

젬백스는 이번 데이터를 바탕으로 글로벌 3상 임상시험을 추진할 계획이다. 3상 시험은 FDA 및 EMA 희귀의약품 지정 혜택을 적용받는다.

젬백스 관계자는 “장기 투약에서도 GV1001 효과가 지속되고 안전성이 확인된 것은 고무적”이라며, “글로벌 3상 임상시험을 빈틈없이 진행하겠다”라고 말했다.